Нейронные сети помогут вылечить СМА

Ученые исследовательского университета Джона Хопкинса основательно взялись за изучение нового потенциального способа излечения СМА. Это заболевание приводит к дегенерации двигательных функций нейронов, которые контролируют сознательное движение и мускулатуру человека. Была выявлена молекула, препятствующая считывание SMN2 гена. Также предоставлена доказательная база, показывающая необходимость ее удаления, и увеличение при этом уровня SMN белка. При таком подходе значительно повысилось эффективное применение сплайзинг для лечения СМА.

Результат исследований был опубликован журналом «Нейрон». Нахождение молекулы SMN-AS1 в головном и спинном мозге имело распространенный характер. При изъятии SMN-AS1 молекулы, увеличилась транскрипция SMN2 гена и SMN белка. Цепочка ДНК при этом соответствует длинным некодирующим молекулам РНК, которые следят за активностью гена.

Эксперименты проводились на пациентах и лабораторных мышах с диагнозом СМА

Результат в обоих случаях получился одинаково успешным. Причина заболевания у человека является в мутации гена SMN. Существует несколько копий гена, при котором человек чувствует себя хорошо, благодаря выработке большого количества SMN белка.

С помощью модификаторов сплайсинг увеличивается выработка белка, с изменением нарезания и склеивания молекул РНК. Это дает возможность включения недостающего фрагмента. Ученые применили этот способ на мышах, находящихся в СМА тяжелой формы. При исследовании обнаружился в ЦНС более выросший уровень SMN белка. Результат выявил активное движение мышей наравне со здоровыми особями, а также показатель лучшей выживаемости обследуемых организмов по отношению к другим методам.

Применение такого способа в лечении СМА в будущем продвинет науку на более высшую ступень развития, уверены ученые.